Найден способ вылечить смертельную врожденную болезнь мозга
Способ вылечить опасное неврологическое расстройство, болезнь Александера, нашли специалисты Висконсинского университета в Мэдисоне. Подробнее об этом они рассказали в статье в журнале Science Translational Medicine.
Болезнь Александера — врожденное неврологическое расстройство, от которого нет лекарства. Из-за нарушений синтеза белка GFAP этот белок накапливается в нейроглии, вспомогательных клетках нейронов, не давая нейронам получать питательные вещества. В самом белке появляются узелковые образования — волокна Розенталя. Они не дают нервным импульсам проходить по миелиновым волокнам.
Болезнь может проявиться уже в возрасте до года, ее симптомами становятся задержка умственного развития, гидроцефалия, судороги. У взрослых могут наблюдаться параличи, нарушения речи, проблемы с координацией и движением. Чем раньше появились симптомы, тем быстрее наступает смерть. Но даже при позднем начале и симптоматическом лечении у пациента в запасе остается не более десяти лет.
Ранее исследователи предположили, что улучшить состояние мышей с болезнью Александера можно с помощью антисмысловых олигонуклеотидов, фрагментов генома, способных остановить синтез того или иного белка, взаимодействуя с его матричной РНК. Однако симптомы болезни у мышей оказались в принципе выражены слабо, поэтому оценить степень улучшения поведения и качества жизни было затруднительно.
Теперь авторы работы протестировали терапию антисмысловыми олигонуклеотидами на крысах с болезнью Александера. Как выяснилось, при лечении до развития симптомов крысы в будущем практически уступают по физическому состоянию своим здоровым сородичам. И, даже если симптомы уже проявились, терапия позволяла резко улучшить состояние животных и даже в некоторой степени обратить вспять изменения в белом веществе.
В случае с людьми отличным результатом будет, если удастся хотя бы просто остановить болезнь, отмечают исследователи. Если же удастся избавить мозг от повреждений, это будет просто великолепно. Однако до испытаний на людях метод ждет дальнейшая проверка на других видах млекопитающих, более близких человеку.